基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导人人体靶细胞，以纠正基因缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病的目的。广义的基因治疗是指利用基因药物的治疗，而通常所称狭义的基因治疗是指用完整的基因进行基因替代治疗，一般用DNA序列。