局灶节段性肾小球硬化(FSGS)临床特点为渐进性肾脏纤维化,常导致肾衰竭,目前尚无特效治疗药。Retrophin公司研发sparsentan旨在治疗FSGS的主要临床症状—蛋白尿。该药已经获得美国和欧盟孤儿药资格。旨在降低患者蛋白尿水平,从而降低肾衰竭进展风险。
该随机对照试验共纳入109例FSGS患者。随机给予新型药物sparsentan和厄贝沙坦治疗。治疗8周后研究人员发现,接受sparsentan治疗的患者蛋白尿水平平均降低44.8%,而接受厄贝沙坦治疗的患者蛋白尿水平仅降低18.5%,两组结果具有显著统计学差异。
项目合伙人Leerink公司报道的一份报告称,Sparsentan的有效性远高于预期,且高于其他同类药物的有效性。在美国患有FSGS的人群高达40,000人,sparsentan有望治疗30%的FSGS患者。
该随机对照试验共纳入109例FSGS患者。随机给予新型药物sparsentan和厄贝沙坦治疗。治疗8周后研究人员发现,接受sparsentan治疗的患者蛋白尿水平平均降低44.8%,而接受厄贝沙坦治疗的患者蛋白尿水平仅降低18.5%,两组结果具有显著统计学差异。
项目合伙人Leerink公司报道的一份报告称,Sparsentan的有效性远高于预期,且高于其他同类药物的有效性。在美国患有FSGS的人群高达40,000人,sparsentan有望治疗30%的FSGS患者。