上海罗氏制药有限公司：
2022年1月1日，新版国家医保药品目录正式落地执行，67种药品平均降价61.7%。我们欣喜地看到，通过医保谈判，包括诺西纳生纳在内的多款原本患者力不可及的高值罕见病药物纳入医保，并已惠及万千罕见病患者，令人不胜欢欣鼓舞。但对于同为罕见病的血友病A患者，特别是抗体（即抑制物）患者而言，今年又是失望的一年。贵公司旗下的血友病A创新药艾美赛珠单抗注射液继续陪跑，连续三年徘徊在医保谈判室门外，广大小月龄患儿、抗体患者翘首以盼的艾美赛珠单抗“可及性元年”，不知又要推迟多久。
血友病是一种罕见病，患者凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血不止甚至自发性出血倾向，临床主要表现为关节、肌肉、脏器的自发性出血，缺乏治疗可导致慢性和致残性的关节疾病，若出血点涉及脑部或其他主要脏器，短时间内即可导致不可逆的身体损伤甚至危及生命。该病发病率约为万分之一，每一万名新生儿中就会有一名血友病患者，以发病率估算，中国约有14万名血友病患者，其中患者绝大部分为男性。而抗体患者作为“罕见病中的罕见病”，通常在10次治疗（即输入因子制剂）以内就会产生且90%发生在5岁以下的儿童。
2018年12月，贵公司创新药艾美赛珠单抗注射液（商品名：舒友立乐）在我国正式获批上市，是目前国内获批上市的唯一一款适用于血友病A抗体患者的预防治疗药物。该药物采用皮下注射方式，半衰期长、药物含量恒定且适用于抗体患者，颠覆性地改变了患者每周三次静脉注射凝血因子及抗体患者无预防性药物的治疗现状，有效提升了小月龄患儿用药的便利性和依从度，更使国内广大抗体患者有药可医的愿望变为可能。
贵公司作为大型跨国医药企业，一直秉承“以患者为先”的企业核心价值观。然而令人遗憾的是，该药上市三年多以来，销售价格一直居高不下，贵公司始终专注于开拓国际市场，对于国内市场却从未拿出推动药物可及性的实际举措，从未承担起大型公司应尽的社会责任，从未表现出跨国企业扎根中国的决心和魄力，完全忽略中国患者的用药需求，导致大量在贫困线、生死线上苦苦挣扎的抗体患者只能“望价兴叹”。这样的经营策略，殊为不智。既错失市场，亦错失病患顾客人心。
从药品定价看，以2019年2月获批上市的诺西纳生纳注射液为例，该药品与艾美赛珠单抗获批时间相近。诺西纳生纳上市价格为69.97万元/支。患者在第一年内需要注射6支，之后每4个月注射1支，需终生使用。这就意味着，除治疗第一年花费400多万元外，此后每年患者还需要200多万元治疗费用。上市之初，该药生产商渤健即推出了患者慈善援助项目，通过援助，患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。2021年1月，援助方案升级，患者第一年的自付费用从原有的约140万元降低至55万元，第一年降幅约60%；之后每年的自付费用从原有的平均每年约105万元降低至55万元，降幅约50%。最终以33000元/支的价格成功通过医保谈判，进入新版医保目录，降价幅度高达95%。
反观贵公司，自国内上市以来，从未对艾美赛珠单抗注射液销售价格进行过调整。作为终生使用药物，该药用量与患者体重直接挂钩，标准用量为1.5毫克/周/公斤，按照销售价格8100元/30毫克的定价计算，患者年治疗费用约为2万元/公斤，体重60公斤的患者年治疗费用将达到120万元，即便体重较低的儿童患者年治疗费用也达到数十万元。同时，该药品的“不同规格、相同价格”的定价策略打破了“大剂量有优惠”的行业惯例，以当前抗体患者主要采用的旁路治疗药物重组人凝血因子VIIa（诺其）为例：市场均价1毫克5500元、2毫克9350元，不同规格间降幅约15%。反观艾美赛珠单抗，30毫克8100元、60毫克16200元，高昂的药价令抗体患者从原来的“无药可医”，无奈的转变为“有药难及”。
从政策执行情况看，为鼓励罕见病制药产业发展，降低患者用药成本，国家财政部、海关总署、税务总局、药监局于2019年2月20日联合发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》（财税〔2019〕24号），规定自2019年3月1日起，对进口罕见病药品征收的进口环节增值税税率由原来的13%降为3%，降税幅度高达10%。2020年9月30日，四部门又联合发布《关于发布第二批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的公告》，规定公告清单内药品执行财税〔2019〕24号文件相关增值税政策，诺西纳生纳注射液和艾美赛珠单抗注射液均在此列。而后，诺西纳生纳即推出了买赠、慈善援助等惠及患者的实质性举措。反观贵公司，视国家惠及罕见病患者的宏观政策于无物，减税政策实施一年有余，仍单方面坚持“降税不降价”的做法，已对贵公司长期积累的企业形象造成严重损害。“尽力而为、量力而行”、“追求更加合理的药品定价”是近年来政府探索药品价格改革的核心，而贵公司当前的药品定价已经成为制约患者用上更有效药物的最大阻碍。
从医保谈判参与情况看，2021年国家医保谈判中，诺西纳生纳注射液的谈判过程受到了社会各界的广泛关注，“每一个小群体都不应被放弃”，体现了中国政府关注罕见病的坚定决心，更向药企和公众传递了“价格底线、寸步不让”的鲜明导向，即要想获得庞大的中国市场，药企就必须拿出足够的诚意。反观贵公司，艾美赛珠单抗上市三年来，虽屡屡申报且通过药品初审，但均未表现出丝毫的降价诚意和谈判意愿，最终导致申报三年均未坐上谈判桌、业内高度关注却“申而无果”的尴尬局面。
从药品供销环节看，自2018年12月艾美赛珠单抗在国内上市以来，全国范围内贵公司仅委托上药云健康益药药房（上海）有限公司独家经销，在推动药品进药店、进医院等方面几无举措。此方法直接导致国内仅个别顶尖医院知晓该药品，欠发达地区患者仍处在“无药可医”艰难境地。即便是已经开始用药的患者，也时刻面临着药品供应不及时，甚至出现购买到临期药品的情况，患者的用药需求和用药安全性均难以得到充分保障。
据血友之家不完全统计，2021年全国血友病A抗体患者约1000人（为血友之家APP用户主动申报汇总结果，真实数据应远大于该数量），其中，0—9岁患儿约占总数量的23%，10—19岁的少年患者约占24%；1000人中，主动通过APP登记出血情况的患者176人，其中全年出血24次以上的抗体患者达35人，占有出血登记患者人数的20%。长期以来，抗体患者通常需进行大剂量凝血因子Ⅷ输注的耐受治疗，一旦耐受治疗失败或治疗期间发生创伤或自发性出血，只能采用凝血酶原复合物或重组人凝血因子VIIa进行旁路治疗，其中凝血酶原复合物止血效果较差，重组人凝血因子VIIa虽止血效果好，但半衰期仅3小时，且价格昂贵，仅可作为抗体患者的按需治疗药物使用，无法实现预防治疗。由于耐受治疗费用高昂，抗体患者常以忍痛为荣、以少用药甚至不用药为荣，绝大部分抗体患者家庭因病致贫、因病返贫，儿童患者因常年出血而被迫休学、退学，患者因病致残、丧失劳动力等情况屡见不鲜，而由此导致的患儿家庭债台高筑、父母离异、甚至弃养等悲剧普遍存在。
贵公司旗下的艾美赛珠单抗注射液作为目前国内上市的唯一一款适用于血友病A抗体患者的创新型药物，有望彻底扭转国内抗体患者的治疗现状，使抗体患者的预防治疗成为可能。作为万千罕见病中的一员，我们深知每一款罕见病创新药品的研发上市，都离不开研发工作者的艰辛付出、都离不开制药企业的坚定支持，但上市后若仅因价格原因无法打开庞大的中国市场，不仅药企难以快速收回研发成本、达成盈利目标，更无法实现药企与患者间的“双赢”。鉴于此，我们谨代表全国14万血友病A患者，恳请贵公司以患者为先，充分发挥百年大厂扎根中国的决心魄力和责任担当，拿出最大的诚意，调低艾美赛珠单抗注射液的销售价格，为更好地惠及罕见病患者、早日进入国家医保目录迈出实质性一步。
血友病患者
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发起方：北京血友之家罕见病关爱中心
2022年1月1日，新版国家医保药品目录正式落地执行，67种药品平均降价61.7%。我们欣喜地看到，通过医保谈判，包括诺西纳生纳在内的多款原本患者力不可及的高值罕见病药物纳入医保，并已惠及万千罕见病患者，令人不胜欢欣鼓舞。但对于同为罕见病的血友病A患者，特别是抗体（即抑制物）患者而言，今年又是失望的一年。贵公司旗下的血友病A创新药艾美赛珠单抗注射液继续陪跑，连续三年徘徊在医保谈判室门外，广大小月龄患儿、抗体患者翘首以盼的艾美赛珠单抗“可及性元年”，不知又要推迟多久。
血友病是一种罕见病，患者凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血不止甚至自发性出血倾向，临床主要表现为关节、肌肉、脏器的自发性出血，缺乏治疗可导致慢性和致残性的关节疾病，若出血点涉及脑部或其他主要脏器，短时间内即可导致不可逆的身体损伤甚至危及生命。该病发病率约为万分之一，每一万名新生儿中就会有一名血友病患者，以发病率估算，中国约有14万名血友病患者，其中患者绝大部分为男性。而抗体患者作为“罕见病中的罕见病”，通常在10次治疗（即输入因子制剂）以内就会产生且90%发生在5岁以下的儿童。
2018年12月，贵公司创新药艾美赛珠单抗注射液（商品名：舒友立乐）在我国正式获批上市，是目前国内获批上市的唯一一款适用于血友病A抗体患者的预防治疗药物。该药物采用皮下注射方式，半衰期长、药物含量恒定且适用于抗体患者，颠覆性地改变了患者每周三次静脉注射凝血因子及抗体患者无预防性药物的治疗现状，有效提升了小月龄患儿用药的便利性和依从度，更使国内广大抗体患者有药可医的愿望变为可能。
贵公司作为大型跨国医药企业，一直秉承“以患者为先”的企业核心价值观。然而令人遗憾的是，该药上市三年多以来，销售价格一直居高不下，贵公司始终专注于开拓国际市场，对于国内市场却从未拿出推动药物可及性的实际举措，从未承担起大型公司应尽的社会责任，从未表现出跨国企业扎根中国的决心和魄力，完全忽略中国患者的用药需求，导致大量在贫困线、生死线上苦苦挣扎的抗体患者只能“望价兴叹”。这样的经营策略，殊为不智。既错失市场，亦错失病患顾客人心。
从药品定价看，以2019年2月获批上市的诺西纳生纳注射液为例，该药品与艾美赛珠单抗获批时间相近。诺西纳生纳上市价格为69.97万元/支。患者在第一年内需要注射6支，之后每4个月注射1支，需终生使用。这就意味着，除治疗第一年花费400多万元外，此后每年患者还需要200多万元治疗费用。上市之初，该药生产商渤健即推出了患者慈善援助项目，通过援助，患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。2021年1月，援助方案升级，患者第一年的自付费用从原有的约140万元降低至55万元，第一年降幅约60%；之后每年的自付费用从原有的平均每年约105万元降低至55万元，降幅约50%。最终以33000元/支的价格成功通过医保谈判，进入新版医保目录，降价幅度高达95%。
反观贵公司，自国内上市以来，从未对艾美赛珠单抗注射液销售价格进行过调整。作为终生使用药物，该药用量与患者体重直接挂钩，标准用量为1.5毫克/周/公斤，按照销售价格8100元/30毫克的定价计算，患者年治疗费用约为2万元/公斤，体重60公斤的患者年治疗费用将达到120万元，即便体重较低的儿童患者年治疗费用也达到数十万元。同时，该药品的“不同规格、相同价格”的定价策略打破了“大剂量有优惠”的行业惯例，以当前抗体患者主要采用的旁路治疗药物重组人凝血因子VIIa（诺其）为例：市场均价1毫克5500元、2毫克9350元，不同规格间降幅约15%。反观艾美赛珠单抗，30毫克8100元、60毫克16200元，高昂的药价令抗体患者从原来的“无药可医”，无奈的转变为“有药难及”。
从政策执行情况看，为鼓励罕见病制药产业发展，降低患者用药成本，国家财政部、海关总署、税务总局、药监局于2019年2月20日联合发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》（财税〔2019〕24号），规定自2019年3月1日起，对进口罕见病药品征收的进口环节增值税税率由原来的13%降为3%，降税幅度高达10%。2020年9月30日，四部门又联合发布《关于发布第二批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的公告》，规定公告清单内药品执行财税〔2019〕24号文件相关增值税政策，诺西纳生纳注射液和艾美赛珠单抗注射液均在此列。而后，诺西纳生纳即推出了买赠、慈善援助等惠及患者的实质性举措。反观贵公司，视国家惠及罕见病患者的宏观政策于无物，减税政策实施一年有余，仍单方面坚持“降税不降价”的做法，已对贵公司长期积累的企业形象造成严重损害。“尽力而为、量力而行”、“追求更加合理的药品定价”是近年来政府探索药品价格改革的核心，而贵公司当前的药品定价已经成为制约患者用上更有效药物的最大阻碍。
从医保谈判参与情况看，2021年国家医保谈判中，诺西纳生纳注射液的谈判过程受到了社会各界的广泛关注，“每一个小群体都不应被放弃”，体现了中国政府关注罕见病的坚定决心，更向药企和公众传递了“价格底线、寸步不让”的鲜明导向，即要想获得庞大的中国市场，药企就必须拿出足够的诚意。反观贵公司，艾美赛珠单抗上市三年来，虽屡屡申报且通过药品初审，但均未表现出丝毫的降价诚意和谈判意愿，最终导致申报三年均未坐上谈判桌、业内高度关注却“申而无果”的尴尬局面。
从药品供销环节看，自2018年12月艾美赛珠单抗在国内上市以来，全国范围内贵公司仅委托上药云健康益药药房（上海）有限公司独家经销，在推动药品进药店、进医院等方面几无举措。此方法直接导致国内仅个别顶尖医院知晓该药品，欠发达地区患者仍处在“无药可医”艰难境地。即便是已经开始用药的患者，也时刻面临着药品供应不及时，甚至出现购买到临期药品的情况，患者的用药需求和用药安全性均难以得到充分保障。
据血友之家不完全统计，2021年全国血友病A抗体患者约1000人（为血友之家APP用户主动申报汇总结果，真实数据应远大于该数量），其中，0—9岁患儿约占总数量的23%，10—19岁的少年患者约占24%；1000人中，主动通过APP登记出血情况的患者176人，其中全年出血24次以上的抗体患者达35人，占有出血登记患者人数的20%。长期以来，抗体患者通常需进行大剂量凝血因子Ⅷ输注的耐受治疗，一旦耐受治疗失败或治疗期间发生创伤或自发性出血，只能采用凝血酶原复合物或重组人凝血因子VIIa进行旁路治疗，其中凝血酶原复合物止血效果较差，重组人凝血因子VIIa虽止血效果好，但半衰期仅3小时，且价格昂贵，仅可作为抗体患者的按需治疗药物使用，无法实现预防治疗。由于耐受治疗费用高昂，抗体患者常以忍痛为荣、以少用药甚至不用药为荣，绝大部分抗体患者家庭因病致贫、因病返贫，儿童患者因常年出血而被迫休学、退学，患者因病致残、丧失劳动力等情况屡见不鲜，而由此导致的患儿家庭债台高筑、父母离异、甚至弃养等悲剧普遍存在。
贵公司旗下的艾美赛珠单抗注射液作为目前国内上市的唯一一款适用于血友病A抗体患者的创新型药物，有望彻底扭转国内抗体患者的治疗现状，使抗体患者的预防治疗成为可能。作为万千罕见病中的一员，我们深知每一款罕见病创新药品的研发上市，都离不开研发工作者的艰辛付出、都离不开制药企业的坚定支持，但上市后若仅因价格原因无法打开庞大的中国市场，不仅药企难以快速收回研发成本、达成盈利目标，更无法实现药企与患者间的“双赢”。鉴于此，我们谨代表全国14万血友病A患者，恳请贵公司以患者为先，充分发挥百年大厂扎根中国的决心魄力和责任担当，拿出最大的诚意，调低艾美赛珠单抗注射液的销售价格，为更好地惠及罕见病患者、早日进入国家医保目录迈出实质性一步。
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