圣地亚哥， 2023 年 4 月 12 日/美通社/ -- Regulus Therapeutics Inc. （纳斯达克股票代码： RGLS），一家专注于发现和开发靶向 microRNA 的创新药物的生物制药公司（“公司”或“Regulus”）今天宣布RGSL8429 治疗 ADPKD 的1b期 MAD 研究的第一批患者入组
Regulus 首席执行官Jay Hagan表示：“完成1b期 MAD 研究的第一批患者入组是开发这种 ADPKD 新疗法的一个重要里程碑。“第一批患者的主要数据预计将在今年第三季度末左右提供。”
1b期MAD 研究是一项双盲、安慰剂对照试验，评估 RGLS8429 在成年 ADPKD 患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学（PK/PD）。该研究将评估 RGLS8429 治疗在三种不同剂量水平下的安全性和 PK/PD，包括测量多囊蛋白的变化、高度调整后的总肾体积 (htTKV) 和整体肾功能。第一个队列每隔一周以 1 mg/kg 的剂量服用 RGLS8429 或安慰剂，持续三个月。公司预计在计划于2023年5月审查所有可用的队列1安全数据后开始对第二队列进行给药。第 2 组患者将每隔一周接受 2 mg/kg 的 RGLS8429 或安慰剂，持续三个月。
有关 MAD 临床试验的更多信息，请访问网页链接 ( NCT05521191 )。
关于 ADPKD
常染色体显性多囊肾病 ( ADPKD ) 是由 PKD1 或 PKD2 基因突变引起的，是最常见的人类单基因疾病之一，也是终末期肾病的主要原因。该疾病的特征是主要在肾脏中出现多发充满液体的囊肿，在较小程度上在肝脏和其他器官中出现。肾囊肿细胞过度增殖是一个核心病理特征，最终导致大约 50% 的ADPKD患者在 60 岁时患上终末期肾病。仅在美国就有大约 160,000 人被诊断出患有这种疾病，据估计全球患病率为四七百万。
关于 RGLS8429 RGLS8429 是一种
用于治疗ADPKD的新型下一代寡核苷酸，旨在抑制 miR-17 并优先靶向肾脏。与Regulus的第一代化合物 RGLS4326相比，RGLS8429 的给药已在临床前模型中显示出可靠的数据，其中肾功能、大小和疾病严重程度的其他指标已得到明显改善，并且在临床前研究中具有更优的药理学特征。Regulus于2022 年 9 月宣布完成 1 期 SAD 研究，并在1b期对首位患者进行给药11月初的MAD学习。第一阶段 SAD 研究表明，RGLS8429 具有良好的安全性和PK特性。RGLS8429 耐受性良好，没有报告严重不良事件，血浆暴露在四个测试剂量中大致呈线性，与第一代化合物的PK数据相似。
关于 Regulus
Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码： RGLS ）是一家专注于发现和开发针对microRNA的创新药物的生物制药公司。Regulus利用其在寡核苷酸药物发现和开发方面的专业知识开发了一条管道，并辅之以 microRNA 领域丰富的知识产权。Regulus 的公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。
Regulus 首席执行官Jay Hagan表示：“完成1b期 MAD 研究的第一批患者入组是开发这种 ADPKD 新疗法的一个重要里程碑。“第一批患者的主要数据预计将在今年第三季度末左右提供。”
1b期MAD 研究是一项双盲、安慰剂对照试验，评估 RGLS8429 在成年 ADPKD 患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学（PK/PD）。该研究将评估 RGLS8429 治疗在三种不同剂量水平下的安全性和 PK/PD，包括测量多囊蛋白的变化、高度调整后的总肾体积 (htTKV) 和整体肾功能。第一个队列每隔一周以 1 mg/kg 的剂量服用 RGLS8429 或安慰剂，持续三个月。公司预计在计划于2023年5月审查所有可用的队列1安全数据后开始对第二队列进行给药。第 2 组患者将每隔一周接受 2 mg/kg 的 RGLS8429 或安慰剂，持续三个月。
有关 MAD 临床试验的更多信息，请访问网页链接 ( NCT05521191 )。
关于 ADPKD
常染色体显性多囊肾病 ( ADPKD ) 是由 PKD1 或 PKD2 基因突变引起的，是最常见的人类单基因疾病之一，也是终末期肾病的主要原因。该疾病的特征是主要在肾脏中出现多发充满液体的囊肿，在较小程度上在肝脏和其他器官中出现。肾囊肿细胞过度增殖是一个核心病理特征，最终导致大约 50% 的ADPKD患者在 60 岁时患上终末期肾病。仅在美国就有大约 160,000 人被诊断出患有这种疾病，据估计全球患病率为四七百万。
关于 RGLS8429 RGLS8429 是一种
用于治疗ADPKD的新型下一代寡核苷酸，旨在抑制 miR-17 并优先靶向肾脏。与Regulus的第一代化合物 RGLS4326相比，RGLS8429 的给药已在临床前模型中显示出可靠的数据，其中肾功能、大小和疾病严重程度的其他指标已得到明显改善，并且在临床前研究中具有更优的药理学特征。Regulus于2022 年 9 月宣布完成 1 期 SAD 研究，并在1b期对首位患者进行给药11月初的MAD学习。第一阶段 SAD 研究表明，RGLS8429 具有良好的安全性和PK特性。RGLS8429 耐受性良好，没有报告严重不良事件，血浆暴露在四个测试剂量中大致呈线性，与第一代化合物的PK数据相似。
关于 Regulus
Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码： RGLS ）是一家专注于发现和开发针对microRNA的创新药物的生物制药公司。Regulus利用其在寡核苷酸药物发现和开发方面的专业知识开发了一条管道，并辅之以 microRNA 领域丰富的知识产权。Regulus 的公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。
