基因治疗是一种修改人的基因以治疗或治愈疾病的技术，已经吸引了科学家、临床医生以及社会大众的目光。它可以通过抵消或者代替失调基因的功能，改善机体内环境，并有望彻底治疗疾病。自1970年基因治疗的概念初次问世以来，科学家开发出了不同的方法纠正或影响基因功能，并且将这些技术运用到血液病、退行性眼病和肌肉疾病的治疗中。随着技术进步，科学界逐步拓展了基因治疗的初始定义，在原有概念的基础上增加利用前沿工具修复基因错误。目前，全球共有45款基因治疗药物获批上市，而在2022年也有9种基因治疗药物获批上市。这些药物的适应症遍及遗传性自体免疫病、血液病、神经性疾病以及实体和非实体肿瘤。尽管基因治疗已经取得了显著的进展，但仍然是仍处于发展阶段，需要进一步的研究和改进。基因治疗的实施需要精确地编辑和调控基因，这需要深入了解基因的结构和功能。同时，基因治疗涉及到人类的基本遗传信息，因此必须遵循严格的伦理和法规要求。此外，基因治疗的药物开发也面临着诸多挑战，例如生产效率、安全性、成本等问题。因此，基因治疗仍是一个世界性的难题，需要科学家们不断的研究和探索。虽然基因治疗已经取得了一些突破性的成果，但仍需要更多的临床试验和实际应用来验证其可行性和有效性。同时，随着科学技术的不断发展和进步，相信基因治疗的未来前景会越来越广阔。