Ultomiris用于NMOSD关键临床研究
NMOSD适应症的批准基于3期CHAMPION-NMOSD试验(NCT04201262)的数据。
这项开放标签、外部安慰剂对照试验评估了Ultomiris对58名抗AQP4抗体阳性NMOSD成人的疗效和安全性。根据基于体重的推荐剂量,对患者进行静脉注射Ultomoris。
由于NMOSD复发潜在的长期功能影响和可用的有效治疗方案,出于伦理原因,排除了直接安慰剂比较组。将Ultomiris与依库珠单抗的3期PREVENT试验(NCT01892345)中的外部安慰剂组进行了比较。主要终点是经独立裁决委员会确认的首次裁决试验中复发的时间。
主要终点是首次判定试验期间复发(由独立裁定委员会确认)的时间。
研究结果表明,与外部安慰剂组相比,Ultomiris治疗可显著降低复发风险,具有统计学意义和临床意义。在73周的中位治疗持续时间内,接受Ultomiris治疗的患者没有观察到复发情况。与安慰剂相比,Ultomiris的风险比为0.014([95%CI,0.000-0.103];P<0.0001),意味着复发风险降低了98.6%。
NMOSD患者中Ultomiris最常见的不良反应包括COVID-19、头痛、背痛、关节痛和尿路感染。